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Atrofia Muscolare Spinale: individuata una molecola che rallenta la malattia

#15Gennaio  #BeautyeBenessereSalute 

Contenuto originale di Vanity Fair Italia
Non solo curare i sintomi, ma rallentarli proteggendo l’organismo dall’attacco veloce della malattia genetica che atrofizza i muscoli.
L’Atrofia Muscolare Spinale (SMA) è una malattia neuromuscolare rara (ma non troppo) dell’infanzia, caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. La SMA, che ha un’incidenza di circa 1 su 6-10.000 nati vivi, provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È causata da mutazioni del gene per la sopravvivenza del motoneurone e conseguente carenza della proteina SMN (Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.
Adesso è arrivata la notizia che una piccola molecola, MR-409, sintetizzata a Miami nel laboratorio del Prof. Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina e co-autore del lavoro, è in grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari (questo in un modello sperimentale di SMA). Inoltre, MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale. Questi risultati suggeriscono che MR-409 possa rappresentare in futuro un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della SMA.
A diffondere questa buona nuova è stata la prestigiosa rivista americana Proocedings of the National Academy of Science (PNAS), pubblicando i risultati dello studio compiuto dall’Università di Torino e coordinato dalla Professoressa Riccarda Granata, della Divisione di Endocrinologia e Malattie del Metabolismo (diretta dal Prof. Ezio Ghigo) del Dipartimento di Scienze Mediche e dal Prof. Alessandro Vercelli, direttore del NICO – Neuroscience Institute Cavalieri Ottolenghi, Dipartimento di Neuroscienze.
Come si manifesta la SMA
Cosa rappresenta la nuova scoperta
Prima di entrare sul mercato l’MR-409 dovrà passare altri trial: «La molecola – sottolinea Granata - non è salvifica, tuttavia rende sicuramente più lento il progredire della malattia» e fra alcuni anni capiremo anche di quanto potrà aumentare la qualità della vita (e la sua quantità) di una persona affetta da SMA. Granata conclude con altra buona notizia: «In questo momento stiamo applicando lo stesso tipo di studio e di modello sperimentale anche su malattie neurodegenerative come l’Alzheimer», che purtroppo come sappiamo colpisce principalmente le donne.
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